Bei welchen Krankheiten wird die RNA-Interferenz als Therapieansatz erforscht?

Bei welchen Krankheiten wird die RNA-Interferenz als Therapieansatz erforscht?

Nutzung von RNAi zu therapeutischen Zwecken Indikationsgebiete sind unter anderem Makuladegeneration, Krebs und antivirale Therapieansätze, aber auch Asthma, Hypercholesterinämie und genetisch bedingte Hautkrankheiten und Amyloidose.

Wie funktioniert RNAi?

Mit RNA-Interferenz (kurz: RNAi) bezeichnet man eine Unterbrechung bei der Übersetzung (Translation) der mRNA in ein Protein. Es handelt sich hier also um eine Form der Genregulation, indem ein bereits transkribiertes Gen nicht oder nur in geringem Umfang in ein Protein umgesetzt wird (Gene-Silencing).

Wie entsteht siRNA?

Die siRNA wird durch eine Spaltung eines großen doppelsträngigen RNA-Moleküls gebildet. Diese Vorläufer-RNA kann mehrere Hunderte bis Tausende Basenpaare groß sein und fällt beispielsweise bei der Vervielfältigung viraler RNA an.

Was bewirkt Methylierung von DNA?

Die Methylierung bewirkt, dass bestimmte Gene (=Abschnitte auf der DNA, die für bestimmte Proteine codieren) „stummgeschaltet“ werden können. Dadurch kann keine Transkription stattfinden.

Was macht siRNA?

Small interfering RNA, abgekürzt siRNA, (eng. Dieser Vorgang wird RNA-Interferenz genannt und spielt eine wichtige Rolle in den Zellen von Lebewesen mit einem Zellkern, den Eukaryoten. So unterdrückt RNA-Interferenz die Expression von Genen und stoppt die Replikation von Viren.

Woher kommt dsRNA?

dsRNA kann nicht nur exogenen, sondern auch endogenen Ursprungs sein. An der Spaltung ist insbesondere das Enzym Dicer, eine sogenannte RNase III, beteiligt. Dieser Mechanismus wird insbesondere zur Verteidigung gegen RNA-Viren genutzt.

Was macht die siRNA?

Small interfering RNA, abgekürzt siRNA, (eng. für kleine eingreifende RNA) sind kurze, einzel- oder doppelsträngige Ribonukleinsäure-Moleküle von 20 bis 25 Basenpaaren Länge. So unterdrückt RNA-Interferenz die Expression von Genen und stoppt die Replikation von Viren.

Wie erfolgt die Aufnahme der RNA in die Zelle?

Durch die positiv geladenen Nanopartikel wird RNA nach Injektion in vivo von Zellen aufgenommen, daneben wird der Abbau der RNA durch Transfektionsreagenzien verlangsamt. Die Aufnahme der RNA in die Zelle erfolgt bei der Transfektion durch rezeptorvermittelte Endozytose.

Wie wurde mRNA-Technologie entdeckt?

Anstatt seine Errungenschaften im Detail zu beschreiben, heißt es inzwischen: Die mRNA-Technologie wurde von “Forschern am Salk Institute, der University of California, San Diego, und Vical” entdeckt.

Was war das erste RNA-basierte Arzneimittel?

Ein Jahr später wurde von J. Wolff, Philip Felgner und Kollegen die Aufnahme von in vitro erzeugter RNA in Zellen ohne Verwendung eines Transfektionsreagenz gezeigt. Das erste RNA-basierte Arzneimittel war Patisiran, das 2018 von der EMA in Europa und von der FDA in den USA zugelassen wurde.

Indikationsgebiete sind unter anderem Makuladegeneration, Krebs und antivirale Therapieansätze, aber auch Asthma, Hypercholesterinämie und genetisch bedingte Hautkrankheiten und Amyloidose.

Warum ist RNA instabiler als DNA?

Dieser Unterschied macht RNA weniger stabil als DNA, da es eine Hydrolyse durch Basen ermöglicht: Die OH-Gruppe an der 2′-Position des Zuckers wird durch ein negativ geladenes Hydroxidion einer Base ihres Protons beraubt und der dann zurückgebliebene Sauerstoff geht eine Ringbindung mit dem Phosphor ein, wodurch die …

Warum ist die RNA Einsträngig?

Bei einem Teil dieses RNA-Moleküls wird die Abfolge der Basen so zusammengesetzt, dass er genau zur Zielsequenz der zu verändernden Stelle im Genom passt. Aufgrund ihrer unterschiedlichen chemischen Struktur kann die einsträngige RNA nicht in doppelsträngige DNA integriert werden.

Warum ist in der RNA Uracil?

Warum wurde Uracil in RNA beibehalten? RNA hat eine kürzere Lebensdauer als DNA und ist bis auf ein paar wenige Ausnahmen nicht der Speicher für genetische Information, so dass Cytosin-Moleküle, die sich spontan in Uracil umwandeln, für die Zelle keine große Bedrohung darstellen.

Was ist die wichtigste Funktion der RNA Interferenz?

Zwei wichtige stellen die Abwehr gegen RNA Viren und die Kontrolle der Genexpression dar. Eine wichtige Funktion der RNA Interferenz ist die Abwehr von RNA-Viren. Das ist vor allem in Pflanzen von großer Bedeutung. Für die Verteidigung der Pflanze gegen das fremde Erbgut sorgt die sogenannte siRNA (small interfering RNA).

Welche RNA-Interferenz spielt im menschlichen Organismus eine wichtige Rolle?

Die RNA-Interferenz spielt unter Beteiligung der zelleigenen miRNA bei vielen mehrzelligen Lebewesen bei der Regulation der Genexpression eine wichtige Rolle. Die im menschlichen Organismus auf etwa 1000 geschätzten verschiedenen miRNAs kontrollieren die Aktivität von etwa 30 \% der menschlichen Gene.

Wie entsteht ein solcher Strang in der RNA?

Alle Nukleotide der RNA bilden einen langen Strang. Ein solcher Strang wird auch als Nukleinsäure bezeichnet. Da es sich bei der RNA um eine Nukleinsäure handelt, die den Zucker Ribose enthält, wird sie auch als Ribonukleinsäure bezeichnet. Damit ein solcher Strang entstehen kann, bildet sich zwischen zwei Nukleotiden noch eine Bindung aus.

Wie funktioniert die RNA-Interferenz bei Insekten?

Zahlreiche Viren versuchen ihrerseits über eine Hemmung der an der RNA-Interferenz beteiligten Proteine, diesem Abwehrmechanismus zu entgehen. Ähnliche Mechanismen der RNA-Interferenz zur Infektionsabwehr konnten auch bei Pilzen, Fadenwürmern und Insekten gefunden werden.